Hämophilie Gentherapie

Gentherapie: Hämophilie-Patienten geheilt!

Neulich bekam ich eine Mail, und als ich sie las, machte ich große Augen: Ein britisches Forschungsteam hat mittels Gentherapie neun Hämophilie-Patienten geheilt. So berichtete es das New England Journal of Medicine. Das nennt man wohl einen Durchbruch.

Ich höre und lese oft von Gentherapie-Forschung in der Hämophilie. Der Ansatz sei vielversprechend heißt es dann, die Heilung in wenigen Jahren greifbar. Dass es so schnell gehen kann, überrascht dann doch. Aber so ist es wohl mit Durchbrüchen: Sie kommen plötzlich und unerwartet.

Bevor ich auf die Einzelheiten zu sprechen komme, muss ich einige Leser, zwangsläufig auch mich selbst, enttäuschen: Der Durchbruch ist beschränkt auf Hämophilie B. Menschen mit einer Hämophilie A müssen sich gedulden. Das liegt daran, dass Forscher mit Patienten, denen es an Faktor IX mangelt, besser arbeiten können als mit Patienten, denen Faktor VIII fehlt. Aber da wir alle Blutsbrüder und -schwestern sind, freuen wir uns über jeden Fortschritt. Und wenn es bei der Hämophilie B klappt, liegt die Heilung der Hämophilie A nicht allzu fern.

Also: Wie ist die Heilung der Hämophilie B gelungen, und zwar gleich bei neun Patienten auf einen Schlag? Die Forscher schleusten ein künstliches Virus in die Körper ihrer Patienten. Dieses Virus trug die Bestandteile des fehlenden Faktor IX in sich. Wie ein kleiner Transporter gelangte das Virus zur Leber – dort, wo Faktor IX bei gesunden Menschen produziert wird. Das Virus lieferte die Rezeptur an die Leber, die, schlau wie sie ist, die Informationen aufnahm und direkt mit der Produktion des Gerinnungsproteins begann.

Das Experiment führten die Forscher an zehn Patienten durch. In neun Fällen ergaben sich Faktor-IX-Spiegel, die dauerhaft in dem Bereich lagen, wie sie Menschen aufweisen, die nicht an einer Hämophilie B leiden. Ein Patient musste seine gewöhnliche Therapie via Faktor-Injektion wieder aufnehmen.

Nach 26 Wochen schauten die Forscher noch einmal genauer hin: Die neun geheilten Patienten nahmen sie in eine Langzeitstudie auf. Darin bewerten sie die Sicherheit und Dauerhaftigkeit der Behandlung über 15 Jahre. Bisher sieht es gut aus: Die Ergebnisse waren auch nach einer durchschnittlichen Beobachtungszeit von 27 Monaten nachweisbar.

Und was sagen die Patienten? Die BBC berichtete, ein Patient sagte, sein Leben fühle sich inzwischen „völlig normal“ an. Er könne Ski laufen und Motorrad fahren. Die Forscher selbst, tätig beim University College of London, seien von dem Ergebnis ebenfalls begeistert.

Bis die Therapie marktreif ist, wird wohl noch ein wenig Wasser den Rhein hinunterfließen. Aber das sind doch Neuigkeiten, die gute Zeiten versprechen. Wir bleiben gespannt.